Científicos estadounidenses modificaron con éxito los genes de un embrión humano para corregir una mutación que causaba una enfermedad, evitando que el defecto pasara a generaciones futuras. El hito, divulgado en la publicación especializada Nature, fue confirmado la semana pasada por la Universidad de Salud y Ciencia de Oregón (OHSU, por su sigla en inglés), que colaboró con el Instituto Salk y el Instituto de Ciencias Básicas de Corea para usar una técnica conocida como CRISPR-Cas9 para corregir una mutación genética de una enfermedad cardíaca.

CRISPR-Cas9 funciona como un tipo de tijera molecular que puede recortar de manera selectiva partes no deseadas del genoma, y reemplazarlas con nuevos tramos de ADN. ‘Hemos demostrado la posibilidad de corregir mutaciones en un embrión humano de una manera segura y con un cierto grado de eficiencia‘, dijo Juan Carlos Izpisúa Belmonte, profesor del Laboratorio de Expresión Genética de Salk y coautor del estudio.

Para aumentar la tasa de éxito, su equipo introdujo al genoma componentes de edición junto con esperma de un hombre con el defecto genético durante el proceso de fertilización in vitro. Los científicos hallaron que el embrión usó la copia saludable disponible del gen para reparar la parte mutada.

El equipo de Salk/OHSU también halló que su corrección del gen no causó ninguna mutación en otras partes del genoma, una de las preocupaciones principales en la edición genética.

El equipo permitió que los embriones se desarrollaron solo por unos pocos días. Hasta ahora, se habían realizado estudios publicados usando esta técnica en China con resultados mixtos.

Izpisúa Belmonte, enfatizando que se necesitan más estudios, dijo que la aplicación práctica más importante para la nueva tecnología podría ser corregir mutaciones genéticas en bebés cuando aún están en el útero o poco después de nacer. Reuters